プレスリリース PRESS RELEASE

Golden Biotechnology CORP は2021年4月7日、世界で最も権威ある米国臨床腫瘍学会（ASCO）の年次総会（開催期間：2021年6月4日～6月8日）において、ロシアで完了した再発性急性骨髄性白血病（AML／血液がん）**向け新薬Antroquinonolの第2相（第2a相）臨床試験結果を発表（公式サイトにて公開）する承認を受けたことを明らかにしました。
臨床試験の結果と今後の展開
試験結果: 再発性AMLに対するAntroquinonol（毎日200mg、1日2回投与）の投与は、安全性と有効性を示しました。
次のステップ: 現在、開発業務受託機関（CRO）に委託し、以下の手続きを進めています。
米国FDAへのオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）としての新薬承認申請（NDA）の評価。
欧州連合（EU）へのオーファンドラッグ指定（ODD）申請の計画。
新薬 Antroquinonol (Hocena) の背景
開発経緯: 国鼎が独自開発した低分子新薬Antroquinonol（開発コード：GHAML-2-001）は、2019年1月にロシア連邦保健省より第2相（IIa）臨床試験の実施承認を受けました。
オーファンドラッグ指定: 本薬は2015年に既に米国FDAよりAMLに対するオーファンドラッグ指定を受けています。
特許: GoldenBiotechnologyCorpが100%の特許権を保有しています。
意義: 今回の良好な臨床試験結果は、国際的なライセンス導出（パートナーシップ）や、その後の米国FDAへの新薬臨床申請および販売許可申請に向けた大きな後押しとなります。
※ASCOの規定により、詳細なデータは大会開催まで対外発表が制限されています。
試験デザインと治療戦略
試験対象: 化学療法を受けた後に失敗し、再度再発（Relapsed）したAML患者。
治療法: 化学療法を併用しない**「単独療法（モノセラピー）」**を採用。
投与方法: 患者が自宅で服用可能な経口治療（飲み薬）。1回200mgを1日2回服用。
【国鼎生技 総経理 蘇経天 博士のコメント】 「現在、再発型AMLの治療は非常に困難で標準治療が存在しません。今回の試験で、二次治療かつ再発した患者に対して治療効果への確信が得られました。今後は、多発性骨髄腫（MM）、慢性骨髄性白血病（CML）、小児白血病に対しても、第一選択の単独療法として適応拡大の研究を続けていきます」
急性骨髄性白血病（AML）の課題と市場
【臨床医学部 陳佩妮 医師の解説】 AML患者は異常な骨髄芽球の増殖により、輸血や化学療法が必要です。しかし、現行の化学療法併用は重篤な副作用を伴い、特に再発患者の予後や生存率は極めて低くなっています。
疾患の特徴: 白血病の中で発症率は2番目に高いものの、死亡率は最も高く、5年生存率は最低（約23%）です。
高齢化の影響: 患者は高齢者に多く、人口の高齢化に伴い発症率が増加しています。しかし、高齢者は体力が低下しており、化学療法の毒性に耐えられないため、死亡率が高くなる傾向にあります。
治療の現状: 成人の治療は通常「寛解導入療法」と「寛解後療法」の2段階ですが、成人の「再発性」AMLに対する標準治療法は現在確立されていません。
市場予測:
2020年の世界のAML患者数は約6.2万人と推定。
GlobalData等の報告によると、治療薬市場は2019年の14億米ドルから、2029年には51億米ドルへ成長（年平均成長率 13.6%）すると予測されています。