2020年11月12日

GoldenBiotechが研究開発中の小分子新薬藥Antroquinonol(Hocena) ( GHAML-2-001 )はロシア保健・社会開発省が許可した再発性急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）第二相(IIa)臨床試験について、この臨床試験が完了しデータを確認しています：データの結果では、主な効果指標試験結果は、現在市場で販売されている薬品の第二相臨床試験結果よりも優れている、ということでした。 GoldenBiotechは次のとおり表明しています。この新薬の全体的な概要は、一つの薬物は、化学治療方式は必要ではなく、多くの患者が輸血が必要なく、より高い改善率で、簡便な経口薬で安全であるという利点があり、白血病治療の大きな突破口となりえることです。

この小分子新薬は２０１５年にすでにアメリカＦＤＡの急性骨髄性白血病の希少疾病薬の認定(Orphan Drug Designation)を受け、今回の臨床試験のよい結果は国際ライセンス協力、後のアメリカＦＤＡに新薬と希少疾病新薬販売許可を促進させます。この小分子新薬はGoldenBiotechが単独で研究開発し、１００％の特許権を有し、各臨床試験を終了したら販売申請をする予定です。

試験設計は単独治療を採用しています。併合治療ではなく、臨床試験参加前にすでに化学治療を失敗し、急性骨髄性白血病(AML)を再発(Relapsed)した患者を対象とした第二相(IIa)臨床試験研究です。GoldenBiotechの本部長蘇經天博士は次の通り述べました。現在、再発したＡＭＬ治療はとても難しく、標準治療方法がありません。今回の二次治療かつ、再発した白血病患者治療効果の結果で得た自信を基に、今後もアメリカＦＤＡに一次治療の第二相臨床試験の計画を申請します。GoldenBiotechは続けて他の多発性骨髄腫(MM)、慢性骨髄性白血病(CML)、小児白血病の第一次単独治療の研究をこの新薬に適用いたします。

GoldenBiotech医学部陳佩妮医師次のとおり述べました。主要な効果指標の試験結果は次の通りです。再発性(Relapsed)急性骨髄性白血病患者の治療後の全体寛解率（CR+Cri）は５０％に達し、現在販売されている他の薬物の第二相臨床試験の全体寛解率21%~33%より高いものでした。そのうち８名の病人の骨髄芽球は治療を経て５％より低くなりました。次の効果指標の試験結果と安全性においては、再発のＡＭＬの患者が治療をしてから６か月の生存率は１００％に達し、病人の骨髄移植の可能生を高めました。９０％の患者がAntroquinonol (Hocena)を用いた期間中に輸血治療をする必要がありませんでした。経口薬治療で輸血の頻度を下げ、病人の生活品質を大幅に向上させました。安全性については、明らかな副作用はなく、６か月の治療期間において重大な副作用(SAE)は発生しませんでした。臨床試験の方法は病人に自宅で経口薬を投与する方式で、毎日二回、２００ｍｇを投与するものでした。

陳佩妮医師は次のように述べました。AMLの病人は、骨髄芽細胞が異常に増加し、血球分化が不全であるため、輸血または化学療法を用いて癌細胞を殺すことが必要であり、現行の多くの治療法は併合治療にともなう大きな副作用が伴います。治療後または再発したAML患者に対し、予後と生存率はよくないものです。しかし、GoldenBiotechの新薬の全体的な概要はは化学治療を必要とせず、多くの患者に輸血が不要で、高い寛解率であり、経口投与という簡便性と安全性の利点があり、白血病の治療の大きな突破口となります。

急性骨髄性白血病(AML)は白血病の中でも発生率が二番目であり、その死亡率は最も高く、５年生存率は最低（約２３％のみ）です。急性骨髄性白血病（AML）患者は成人が多く、特に老人が多い状況です。各国家は高齢化問題を抱えているため、ＡＭＬの発生率は毎年増加しています。化学療法は正常細胞を攻撃し、免疫系統に影響を与え、老人の体力と、耐久性を下降させ、化学療法の毒物に耐えられなくなり、このため死亡率が通常高く、ＡＭＬが難しい治療の原因となっています。現在ＡＭＬの治療方法は、一般に使用されている標準療法（現在使用されている治療法）と現在臨床試験中の療法です。成人のＡＭＬの治療は通常二段階に分かれます。緩解導入療法と寛解後療法です。現在四種類の標準療法があります。化学療法、放射線療法、幹細胞移植療法、他の薬物療法です。しかし、成人の再発した急性骨髄性白血病（AML）には現在標準治療方法はありません。

２０２０年に世界の急性骨髄性白血病（AML）患者は６．２万人で、GlobalData や、他の機構の報告予測によると、世界での急性骨髄性白血病（AML）の治療薬物の市場は２０１９年の１４憶ドルから２０２９年の５１憶ドルまでに拡大し、年平均成長率（CAGR）は13.6％になる見込みです。